先天性再生障碍性贫血又叫做范可尼贫血，它是一类常染色体隐性遗传疾病。患者从幼年时期便伴有贫血，同时还伴有多发性的先天畸形以及智力障碍。

　　目前，对于先天性的再生障碍性贫血的治疗方法，最常用到的就是糖皮质激素，但是绝大部分患者难以耐受糖皮质激素的副作用。到目前为止，唯一有可能治根的方法是进行骨髓移植。通过异基因造血干细胞移植，有可能重建患者的免疫功能和造血功能，有可能在遗传学的基础上根治该类疾病，使患者长期生存。