借助RNA(核糖核酸)干扰机制,科学家最近找到了可能有助于新型抗艾滋病药物研发的大量目标基因。这不仅为人类狙击艾滋病提供了全新的标靶,而且由于作用机理不同,未来新研发的药物可能比目前的抗艾滋病药物疗效更佳。
来自美国哈佛大学医学院等机构的专家在新一期《科学》杂志上报告说,他们利用小型干扰RNA片段技术对人类基因组中的所有基因逐一进行了筛查扫描,最终发现了273个与艾滋病病毒感染人体有关的基因。“这些基因中的许多基因我们都很熟悉,但却并不知道它们和艾滋病有关”,研究负责人史蒂芬·埃利奇说。
RNA可以使特定基因开启、关闭、更活跃或更不活跃,利用这一机制可以发现某基因的功能。发现RNA干扰机制的两位美国科学家获得了2006年度诺贝尔生理学或医学奖。
基于这一成果,科学家今后将可以有的放矢地研发新型抗艾滋病药物。“新发现有望带来许多研究进展,并为如何击溃艾滋病病毒提供许多新方法”,埃利奇说,“面对以这些基因为标靶而开发出来的新药物,艾滋病病毒将很难抵挡。”
腓骨肌萎缩症的基因检测是分成两步的。脱髓鞘型腓骨肌萎缩症必须先用MLPA的方法进行PMP22基因的大片段重复或缺失突变的检测。
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腓骨肌萎缩症是一种临床和遗传异质性非常大的疾病,其中遗传异质性最大的致病基因CMT1A型。
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腓骨肌萎缩症4C型,是在腓骨肌萎缩当中比较常见的常染色体隐性遗传所导致的致病基因。
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